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在近日召开的2021年中国罕见病大会上，国家医疗保障局相关负责人介绍，2021年共有7个罕见病药品谈判成功，价格平均降幅达65%。2021年是自2018年国家医保目录实施动态调整机制后，罕见病用药被纳入最多的一次目录调整。截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。
业内一般把年花费超百万元的药品称为高值药品。由于研发周期长、用药人群小、制药成本高，不少罕见病用药价格动辄十几万元、几十万元。自国家医保局成立以来，大力推进药品目录调整常态化，每年调整都会有罕见病用药品种通过谈判的方式进入医保目录。
高值罕见病用药进医保，通过谈判降价和医保报销，患者个人经济负担将大幅下降，这让更多罕见病患者看到了救治希望，有患儿家长不禁喜极而泣。据专家估算，我国约有2000万罕见病患者，数量庞大。尽管他们在14亿多人口中占比不高，但完善公平适度的待遇保障机制，是增进人民健康福祉的内在要求，也是根据经济发展水平和基金承受能力稳步提高医疗保障水平的题中之义。高值罕见病用药入医保，彰显了以人民为中心的发展思想。
医疗保障是加强和改善社会民生的重要一环。党的十八大以来，全民医疗保障制度改革持续推进，在破解看病难、看病贵问题上取得了突破性进展。2020年2月印发的《中共中央国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》提出，探索罕见病用药保障机制。高值罕见病用药入医保，体现了医保在尽力而为、量力而行的前提下，尽最大努力补齐药品保障短板，也从一个侧面反映了我国医保制度正沿着精细化轨道不断前行。
当然，高值罕见病用药大幅降价进入医保，背靠的是我国14亿多人口庞大的医疗健康市场需求，谈判桌前一次次砍价，得益于以销量换低价的底气。不少医药厂商正是看中这一点，才会“甘降身价”。未来，可以期待更多高值药品进入医保目录。
医保药品目录动态更新，实际上是医保基金为参保人筛选高疗效药、创新药的过程。药理学、药物经济学、基金测算等各方专家及谈判代表凝心聚力，就是要把钱花在刀刃上，统筹实现提升基金使用效率、减轻患者负担的目标，用有限的医保资金发挥最大的保障效能。据统计，2020年医保药品目录调整经谈判共计新增96个品种，其中5年内新上市的占到71%;今年经谈判新增67个药品，66个是过去5年上市的药品，其中27个是当年上市当年入医保。不仅如此，医保筛选在不断满足参保人用药需求的同时，也对不断创新的医药企业形成正向激励。
目前，我国医保基金筹资水平和保障能力仍然有限，“保基本”依然是医保基金必须坚守的底线。如何充分利用有限的医保基金，更好满足群众日益增长的医疗健康需求，对医保工作提出了更高要求。把更高疗效的药品以更合理的价格纳入医保目录，帮助患者更好应对各种疾病，人民群众就会有更多获得感、幸福感、安全感。
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